《构建中国医药创新生态系统——系列报告第四篇：推进创新药同步研发、注册与审评》正式发布

北京,2021年9月13日,围绕“十四五”时期的“坚持创新驱动发展”战略要求,中国医药创新促进会(PhIRDA或中国药促会)联合中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会(RDPAC)于2021年初开始,联手推出《构建中国医药创新生态系统》系列报告,旨在沿着“创新产业竞争力”、“创新药物可及”和“创新医药产业可持续”三条主线对我国创新医药生态系统的长期发展提出多维度的建设性意见,赋能中国医药创新高质量发展。

今日,PhIRDA和RDPAC正式发布《构建中国医药创新生态系统——系列报告告第四篇:推进创新药同步研发、注册与审评》(以下简称“子报告”或“报告”),基于过去五年药品监管改革促进医药创新的改革成果,聚焦“临床研究”和“监管审批”两个主题,贯穿同步研发、注册与审评环节,旨在推动创新药在中国的转化研究和临床开发与全球进度实现一致。

近年来,药品审评审批制度改革的“组合拳”已大大缩短新药审批时间,使得创新药实现境内外同步注册上市成为可能,但尚存“时间差” 。子报告分析指出,当前在中国实现创新药的全球同步研发、注册与审评主要有三条可能路径:第一,早期临床试验即加入全球同步,通过实现各个阶段的同步研发,保障同步注册上市;第二,加入中后期全球多中心试验,实现同步注册上市;第三,提早计划在中国同步注册上市所需的桥接试验和单独临床试验。基于这三条同步路径,加速实现同步的关键在于提升注册监管科学性和临床研究的高效性,需要我国进一步优化监管政策、监管标准和程序、监管体系,强化临床研究执行、临床研究能力以及临床研究体系保障,并提升监管能力、加大培养临床人才和建设数字平台。针对以上实现同步研发、注册与审评的重点环节,报告提出十条具体建议。

推动中国积极参与全球同步研发,对我国医药监管体系建设、创新能力提升、患者获益意义重大

自2015年药监改革对标国际开始,中国医药创新已经迈向高质量的发展道路;特别是2017年中国药监部门加入ICH以来,全面引入了全球通行的药品研发与注册技术标准。目前,已有部分企业在“ICH E17(《多地区临床试验计划与设计的总体原则》)的指导框架下成功实现了新药全球同步申报,开展中国在内的国际多中心的临床试验也逐渐成为国内外企业进行药品多国注册上市的战略选择。

由于国际多中心临床试验是多国或地区多中心按照同一临床试验方案同时开展,设计严谨、要求严格,试验方案制定、分析、监管、执行的所要求的科学性和规范性对参与各方的能力具有极大的考验。若能推动中国积极参与国际多中心临床试验,将对促进中国整体临床研究和管理能力提升、加速中国医药创新融入国际化进程具有重要意义。

报告强调,临床研发阶段的效率与质量主要受临床方案执行与临床研究能力两大维度影响,未来需要从以下层面强化临床研究体系保障:在临床研究执行中,优化和实现临床研究机构内流程和机构间协同一致,推动伦理审批流程的简化并提高区域或中心伦理的效率和水平;在研究能力建设上,推动临床研究机构平台打造和专职临床研究团队建设,促使研究机构明确自身定位,积累探索性临床试验的管理经验;此外加大临床研究鼓励力度,激活面向医生、医院关于临床研究的激励机制,增加临床医学研究在医学科学研究基金中所占比例,或设立专项科研计划和基金。

报告建议“三大举措”突破当前瓶颈、“五大抓手”确保体系完善

中国具有丰富的临床资源优势,对全球新药研发具有巨大潜力贡献,在当前政策鼓励和资金支持下,医药创新对临床试验的需求急剧上升,中国参与全球多中心临床试验也迎来了前所未有的发展契机,但同时也有亟需提高之处,主要体现在临床研究的高效性和注册监管的科学性,例如同质化研究影响资源配置,参与各方的管理能力与经验、探索性研究在整个临床研究中的比例均还有提升空间,以及业内普遍关注的注册监管流程、具体政策对临床研究实施的影响等,各项关键因素对同步创新的影响日渐凸显。

报告总结指出解决当前瓶颈的“三大举措”是:一是提高遗传资源申请要求的合理性并优化流程效率,建立完善的、基于科学的、合理管控风险的人类遗传资源管理体系,针对性出台《人类遗传资源管理条例》实施细则;二是提升中国受试入组要求的科学性并增强国际数据互认,通过更加科学准确的系统方法,决定中国受试者入组要求;在充分科学可靠的前提下,增加对东北亚临床试验数据的开放程度;三是推动临床机构流程的统一规范和协同并确保高效执行,理顺临床研究机构内的立项、伦理审批和合同签署的流程,通过统筹简化缩短临床试验启动时间;临床研究机构之间的流程统一可以通过卫健等部门推进流程的标准化,并进行质量管控,将关键临床研究执行指标纳入机构评估。

报告建议“五大抓手”确保体系完善:优化审评相关流程并鼓励临床价值为导向的审评;提高审评审批资料要求的合理性,进一步与国际接轨;确保上市许可持有人制度全面落地执行;推动临床研究机构平台打造和专职临床研究团队建设,促进机构明确定位,积累探索性临床试验的管理经验;完善临床研究激励机制、资源投入。

当前,中国医药创新正步入更高层次的发展阶段,中国本土创新企业崛起,国际合作与交流进一步驱动中国医药创新。中国疫苗能够获得多国认可,并有两款已经列入世界卫生组织紧急使用清单,不仅展现了我国医药创新能力,更重要是作为国际通用技术标准的制定和实施的实际案例,为我国药品监管逐渐实现科学化、国际化、现代化积累了宝贵经验。与此同时,我们也应该抓住机遇,不断完善与国际接轨的监管体系,不断提高研发水平和能力,适应新药研发全球化趋势,厚积薄发,实现我国走向医药强国。推动在中国的同步研发、注册与审评,将促使创新药更早地惠及患者,助力中国更好融入全球创新。

关于《构建中国医药创新生态系统》系列报告

《构建中国医药创新生态系统》系列报告由中国医药创新促进会(PhIRDA)和中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会(RDPAC)于2021年共同牵头发起,旨在从顶层设计出发,深入分析基础研究、政策、市场(如准入、支付和采购)、资金等重点要素对提升我国医药创新能力的影响,找出现阶段全产业链条中存在的薄弱环节和面临的挑战,从多维度提出具有实质意义的建设性意见,促进中国医药创新高质量发展,以期建设面向国际、适合中国生物医药创新可持续发展的生态环境,为我国成功转型医药创新强国做出积极贡献。后续,敬请关注报告完整版的发布。

关于中国医药创新促进会

中国医药创新促进会(简称中国药促会)成立于1988年,是经国家民政部登记注册的非营利性全国性4A级社会组织。中国药促会秉承“创新、产业化、国际化”的宗旨,以临床需求为导向,长期致力于“产学研用资”紧密结合,促进医药行业创新发展,已经成为集医药创新研发型企业、科研机构、临床研究机构、创新服务机构和医药投资机构所组成的医药创新产业化促进平台,目前有会员单位153家。协会已成立了药物研发、药物临床试验研究、医药政策、医药创新投资、创新研发服务、心血管药物临床研究、国际创新药物监管、抗肿瘤药物临床研究、脑神经药物临床研究、医药企业合规专业委员会,形成了以创新为核心,以促进创新为目标的涵盖药物研发、生产、使用以及投融资的全链条组织构架,并作为国际药品制造商协会联合会(IFPMA)的成员继续拓展国际交流渠道。

关于中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会

中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会(RDPAC)是一个由45家具备研究开发能力的跨国制药企业组成的非营利组织,成立于1999年,隶属于“中国外商投资企业协会”。截至2020年6月,RDPAC会员公司已在中国大陆设立了47家工厂,25个研发中心。RDPAC成员与中国政府、本土医药企业抱有一个共同的愿望,即希望中国成为医药创新大国。RDPAC期待有机会和中国政府共同努力、协同发展,实现这一愿望,使创新药物惠及更多中国和全球患者。

点击以下链接获取完整报告:

http://cnadmin.rdpac.org/upload/upload_file/1631519479.pdf

点击以下链接获取已发布系列报告:

《构建中国医药创新生态系统——系列报告第一篇:2015-2020年发展回顾及未来展望》

http://cnadmin.rdpac.org/upload/upload_file/1614646546.pdf

《构建中国医药创新生态系统——系列报告第二篇:推动基础研究,激活创新源头》

http://cnadmin.rdpac.org/upload/upload_file/1623319560.pdf

《构建中国医药创新生态系统——系列报告第三篇:多层次医疗保障体系助力人民健康和产业高质量发展》

http://cnadmin.rdpac.org/upload/upload_file/1629074320.pdf